Essais cliniques inédits au Japon

Étudiées depuis plusieurs décennies, les cellules souches suscitent toujours autant l’intérêt du monde scientifique. Parmi elles, les cellules souches induites (CSPi ou iPS) découvertes par le professeur Yamanaka. Une fois reprogrammées, les iPS ont la capacité de créer tout type de cellule à l’instar des cellules souches embryonnaires. Elles sont au cœur de nombreuses recherches et d’essais cliniques et, grâce à leur immense potentiel, ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques.

En février dernier, le Ministère de la Santé japonais a autorisé le cinquième essai de thérapie génique. La demande, déposée par l’équipe du Professeur Hideyuki Okano de l’Université de Keio à Tokyo, cible le traitement des lésions de la moelle épinière. Il prévoit l’injection de plusieurs millions de cellules iPS dans l’épine dorsale. Une première mondiale dont l’objectif est de démontrer l’innocuité des cellules greffées et de valider le processus de transplantation. L’essai sera conduit sur quatre patients récemment accidentés et atteints de lésions de la moelle épinière. Ils recevront deux millions de cellules iPS au cours des deux à quatre semaines suivant l’accident, délai pendant lequel le traitement est estimé efficace. Les patients traités seront ensuite surveillés pendant un an.

 

A l’automne 2018, un essai de thérapie génique évaluant le traitement de la maladie de Parkinson a également été réalisé. L’équipe du Professeur Jun Takahashi de l’Université de Kyoto a transplanté plus de deux millions de cellules iPS dans l’hémisphère gauche du cerveau d’un patient de 50 ans. Après une période post-opératoire de six mois sans complications, le côté droit du cerveau sera lui aussi transplanté. L’essai prévoit une surveillance de deux ans.

En 2017, c’est le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) qui faisait l’objet d’un premier essai. Au cours d’une opération chirurgicale, les cinq patients avaient reçu une injection de cellules iPS dans les yeux. Deux ans après, les résultats sont positifs : la vision de quatre patients a cessé de diminuer, et celle du dernier s’est améliorée. Les chirurgiens de l’hôpital de Kobe et les chercheurs de l’Institut du Riken envisagent maintenant de nouveaux essais pour optimiser les domaines d’applications.

Sylvie Ponlot