El derecho a intentarlo

Existen muchos tratamientos en fase de desarrollo que podrían aliviar a personas enfermas y, quizás incluso, salvarles la vida. Pero, teniendo en cuenta los plazos de desarrollo y los ensayos necesarios antes de que un producto pueda ser aprobado y comercializado, tendrán esperar al menos diez años. ¡Un plazo demasiado largo para los enfermos terminales! Sin embargo, tanto en Estados Unidos como en Europa existen diferentes alternativas para acceder a los tratamientos experimentales. Repasemos las posibilidades.

La primera opción para acceder a un medicamento experimental es participar en los ensayos clínicos1. Estos ensayos cuentan con la autorización y el control de las autoridades de regulación de medicamentos, como la FDA (Food and Drug Administration) o la EMA (European Medicines Agency). El objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia del producto, así como la tolerancia del organismo al mismo, para seguidamente compararlo con los tratamientos habitualmente utilizados, si existen. Sin embargo, la decisión de participar en un ensayo clínico no garantiza de por sí el acceso al producto en desarrollo. Únicamente un número reducido de pacientes obtiene validación para participar y, entre ellos, algunos de los enfermos recibirán un placebo2. No obstante, esta es la única manera de que los estudios de los nuevos medicamentos sean objetivos.

Otra posibilidad son los programas de acceso mediante uso compasivo. Gracias a estos programas, instaurados hace más de 20 años por la FDA y a principios de los años 2000 en Europa, aquellos enfermos que no tengan acceso a los ensayos clínicos pueden solicitar acceder a tratamientos experimentales. No obstante, las agencias de medicamentos conceden las autorizaciones bajo ciertas condiciones, como haber demostrado que no existe ningún otro tratamiento satisfactorio y equiparable y que el laboratorio farmacéutico disponga de un protocolo clínico compatible con la normativa. En Estados Unidos, desde 2010, más del 90 % de las solicitudes de acceso mediante uso compasivo han sido aprobadas.

Una nueva alternativa en Estados Unidos, la ley «Right To Try»

flexmag11-perspectives-droit-essayer-esEn mayo de 2014, Colorado fue el primer estado en ratificar el proyecto de ley  «Right To Try» (derecho a intentarlo). La ley, adoptada desde entonces por muchos otros estados3, esquiva la autoridad de la FDA y permite sortear los trámites administrativos, otorgando a los pacientes afectados por enfermedades incurables el derecho a solicitar directamente a los laboratorios acceso a los tratamientos en desarrollo. Con la salvedad de que estos tienen que haber superado con éxito la fase I de ensayo clínico.

A pesar de su gran popularidad entre ciudadanos y legisladores, la ley ha sucitado muchas críticas en el mundo médico. Sus detractores denuncian, por ejemplo, el hecho de que solo sea necesario haber superado una de las tres fases de ensayo clínico y que no se dispongan de datos de seguridad sobre las personas muy enfermas. Otros consideran que la ley va en contra de la ética, sobre todo en lo que respecta a la responsabilidad del laboratorio y del médico, o que crea desigualdades4. Por otro lado, los pacientes se mostrarían menos dispuestos a participar en los ensayos clínicos, fundamentales a la hora solicitar una autorización de comercialización. A escala federal, la ley es tachada de incostitucional por sus detractores. En la primavera pasada, fue presentada ante el Senado y su actual examen suscita, sin duda, una gran controversia.

1 – Flexmag 6, «El medicamento inyectable, o el vivo retrato de la perseverancia».

2 – Preparación sin principios activos utilizada por sus efectos psicológicos. El llamado «efecto placebo».

3 – En septiembre de 2016, 32 estados estadounidenses habían adoptado la ley, 17 la habían presentado. Solo el Estado de Nuevo México no la había sometido a voto. Tras haberla vetado en 2015, el gobernador de California, Jerry Brown, ha aprobado el proyecto de ley.

4 – Debido a los costes prohibitivos no cubiertos por los seguros médicos privados. En algunos estados, los pacientes se expondrían a perder sus cuidados paliativos o a domicilio.