El auge de la investigación pediátrica

«Es necesario dejar de dar palos de ciego en el ámbito de los fármacos pediátricos. Los niños sufren y mueren de enfermedades que podemos tratar y, sin embargo, no disponemos de los datos necesarios para poder suministrarles fármacos adaptados, eficaces y asequibles que les podrían salvar». En el 2009, el doctor Carissa Etienne¹ denunció la falta de desarrollo de tratamientos terapéuticos específicos para la población pediátrica.

Si bien una cuarta parte de la población mundial está formada por niños menores de 15 años, los fármacos pediátricos no se han desarrollado a la misma velocidad que los de los adultos. Una de las razones que explican este desfase y la primera que se aduce es la ética. El fantasma de las derivas que tomó la investigación médica en seres humanos a mediados del siglo XX es en parte responsable de ello, así como también el miedo que durante mucho tiempo se ha tenido a debilitar la protección de las personas vulnerables. Fue así como se mantuvieron los niños a salvo de la investigación clínica, que hasta los años 80 centró toda su atención en los adultos. A partir de entonces se produce un cambio gradual en la opinión y se toma consciencia de que para ofrecer a los niños un nivel de salud equiparable al resto de la población necesitan tratamientos que se adapten específicamente a ellos y, por tanto, que se hayan estudiado expresamente para ellos.  Los resultados que se obtienen en los estudios llevados a cabo en adultos no se pueden trasladar a los niños.

Pero, a pesar de ello, sigue habiendo un obstáculo importante: la obtención del consentimiento informado para participar en un ensayo clínico. Si ya es difícil de por sí obtenerlo en los adultos, más aún lo es en los menores de edad, puesto que el consentimiento se debe obtener de los dos progenitores. Otro de los motivos que influyen son los económicos. Si bien los adultos constituyen un grupo homogéneo, la población pediátrica se divide en varias franjas de edad². Cada una de ellas posee un metabolismo distinto que reacciona de forma distinta a los tratamientos. Un recién nacido elimina lentamente un principio activo y, por lo tanto, requiere dosis inferiores, mientras que sucede justo lo contrario si se trata de un lactante. Esto implica tener que desarrollar formulaciones específicas y multiplicar los ensayos en función de las distintas franjas de edad, lo que se traduce en ensayos más complejos y costosos. Otra particularidad es que la mayor parte de las enfermedades que afectan a los niños son específicas o bien son enfermedades minoritarias³. Este es concretamente el caso en oncología, en el que el 80 % de los cánceres pediátricos son específicos de los niños. Por consiguiente, las inversiones relacionadas con la investigación clínica pediátrica son más costosas y difíciles de rentabilizar que en el caso de los adultos. No obstante, es fundamental llevar a cabo ensayos clínicos específicos para esta población.

Unos enfoques alternativos arriesgados

Los fármacos que no disponen de una autorización de comercialización (AC) pediátrica son muchos. Esto obliga a prescribir con frecuencia productos que todavía no se han estudiado en esta población. Se preparan a partir de formas destinadas a los adultos: desenvasado de fármacos, comprimidos y cápsulas fraccionadas, dosis ajustadas, diluciones, etc. Los productos sin AC se utilizan sin instrucciones, sin posología pediátrica y sin formas galénicas adaptadas, lo que expone a los niños a errores de uso, errores de dosis, riesgos de toxicidad o a un fracaso del tratamiento. El niño no es un adulto en miniatura. Sus órganos están en distintas fases de crecimiento, lo que conlleva un metabolismo distinto y un sistema inmunitario en plena evolución.

El Reglamento Pediátrico Europeo impulsa la investigación clínica pediátrica

El Reglamento Pediátrico Europeo, que entró en vigor en el 2007, obliga a los laboratorios farmacéuticos a presentar un plan de investigación pediátrica (PIP). Y este plan no afecta solo a los productos en vías de desarrollo, sino que también se extiende a los productos que ya tienen una AC o los que ya no están protegidos por una patente. A través del PIP, el laboratorio publica las medidas necesarias que demuestran la calidad, la seguridad, la eficacia del medicamento en la población pediátrica. En contrapartida, a los laboratorios se les conceden ampliaciones de patentes o la exclusividad. Esto ha hecho que los ensayos clínicos pediátricos vayan en aumento y que incluyan categorías de población que antes no se evaluaban por su fragilidad, como los recién nacidos. Asimismo, el número de participantes necesario se ha reducido para facilitar la inclusión de pacientes en los ensayos. Diez años después de la aplicación del Reglamento Pediátrico Europeo, el balance es prometedor, aunque el ciclo de desarrollo de los medicamentos sea muy largo y sea necesario esperar varios años para ver realmente los resultados.

Composición de la población pediátrica

• Prematuros
• Recién nacidos (desde el nacimiento hasta 1 mes)
• Lactantes (de 1 mes a 1 año)
• Primera infancia (de 1 año a 4 años)
• Niños (de 5 a 11 años)
• Adolescentes (de 12 a 18 años)

 

 

¹ El Dr. Carissa F. Etienne fue elegido director de la Organización Panamericana de la Salud (OPS) por los Estados Miembros de la Organización el 19 de septiembre de 2012 e inició su mandato de cinco años el 1 de febrero de 2013. Desde marzo del 2008 hasta el 1 de noviembre de 2012, el Dr. Etienne fue el subdirector general encargado de los Sistemas y Servicios de Salud de la Organización Mundial de la Salud en Ginebra (Suiza).
² Prematuro; recién nacido hasta 1 mes; lactante de 1 mes a 1 año; primera infancia de 1 a 4 años; niños de 5 a 11 años; adolescencia de 12 a 18 años.
³ De las 7000 a 8000 enfermedades minoritarias identificadas, la mitad afectan a niños menores de 5 años.