Des médicaments orphelins de plus en plus nombreux

En 2014, 41 nouvelles thérapies ont reçu le feu vert de la FDA. Du jamais vu depuis 1996 où 53 médicaments avaient été autorisés. Parmi elles, 17 sont destinées au traitement de maladies rares, des pathologies touchant moins de 200 000 américains ; ce nombre est le plus élevé jamais enregistré. On compte également huit nouvelles molécules pour le traitement de cancers. De plus, près de deux tiers des nouveaux médicaments n’ont pas encore été commercialisés à l’étranger. Certaines de ces autorisations ont bénéficié de processus d’évaluation accélérés comme le « Priority Review Tags » et le « Fast Track Review Route ». En Europe, l’EMA a approuvé un nombre conséquent de médicaments orphelins puisque 17 des 82 nouveaux médicaments concernent des maladies où les thérapies sont très limitées voire inexistantes.

Sylvie Ponlot